Investigadores de la Facultad de Medicina Albert Einstein de Nueva York han diseñado un fármaco experimental que potencia un tipo de autofagia, un mecanismo natural de limpieza celular que elimina las proteínas no deseadas y que es capaz de revertir los síntomas de la enfermedad de Alzheimer en ratones, el paso previo para que funcione en humanos.

El estudio, publicado hoy, 22 de abril en la revista Cell, ha sido dirigido por una de las científicas más destacadas de España, Ana María Cuervo, doctora titular de la Cátedra Robert y Renée Belfer para el Estudio de las Enfermedades Neurodegenerativas y codirectora del Instituto de Investigación sobre el Envejecimiento en el Albert Einstein College of Medicine de Nueva York.

"Los descubrimientos en ratones no siempre se trasladan a los humanos, especialmente en la enfermedad de Alzheimer", y "no queremos crear falsas expectativas", advierte Cuervo, pero, con esta investigación, "pensamos que podría funcionar porque lo único que estamos haciendo es reponer una función de la célula al nivel juvenil", explica la doctora a EFE.

Para ello, "básicamente usamos la forma natural en que las células eliminan la toxicidad en una persona joven", insiste.

El compuesto reactiva la autofagia mediada por chaperonas (AMC), un proceso de limpieza celular clave para la salud y el envejecimiento, descubierto por esta bióloga celular en los 90.

Cómo surge la enfermedad

A medida que envejecemos, la autofagia pierde eficiencia y permite que las proteínas tóxicas se acumulen provocando daños a las células.

Es como meter la basura en bolsas y que no se las lleve el basurero; cuando esto ocurre, el cerebro desarrolla enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer, cuyos pacientes tienen agregados proteicos tóxicos en el cerebro, como bolsas de basura en una huelga de limpieza.

En este trabajo, la doctora Cuervo demuestra que la pérdida de AMC en las neuronas contribuye al desarrollo del alzhéimer en animales y viceversa, que en modelos de alzhéimer la AMC está disminuida, lo que significa que los fármacos para reactivar esta forma de autofagia podrían tratar las enfermedades neurodegenerativas.

Primero, Cuervo y su equipo analizaron si la alteración de la AMC contribuye al alzhéimer, y para ello usaron un ratón modificado genéticamente en el que las neuronas cerebrales excitadoras carecían de este proceso de limpieza celular.