La edición genética abre cada vez nuevos caminos para luchar contra las enfermedades, incluso para reducir de forma potente y duradera los niveles del llamado colesterol "malo" (LDL) en monos, según un estudio que publica hoy la revista Nature.

La investigación señala que, gracias a una técnica de edición genética para desactivar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado, se observó una reducción "potente y duradera" de los niveles de proteína PCSK9 y de colesterol LDL en sangre, que el estudio cifra en 90 y 60 % respectivamente.

Tras un único tratamiento de edición genética, la reducción de los niveles de colesterol se ha mantenido hasta el momento durante diez meses, según los análisis más recientes, explicó la compañía biotecnológica estadounidense Verve Therapeutics, responsable de la investigación.

La empresa ha usado en este ensayo con macacos la edición genética de bases, que funciona de forma un poco diferente a la más conocida, CRISPR-Cas9, por la que el año pasado lograron el Premio Nobel de Química las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.

En este caso, con la edición genética de bases se realiza un único cambio de letras del ADN en un gen objetivo, desactivando permanentemente el gen causante de la enfermedad en el hígado y deteniendo la producción de la proteína PCSK9 conocida por impulsar la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD).

Este es un ensayo preclínico con monos, pero el objetivo es desarrollar un tratamiento para pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, una enfermedad cardíaca genética potencialmente mortal.

El firmante principal del estudio y director ejecutivo de Verve, Sekar Kathiresan, destacó que el objetivo es cambiar el modelo de atención crónica de las enfermedades cardiovasculares proporcionando un nuevo enfoque terapéutico con tratamientos de edición génica para abordar las causas fundamentales de esta enfermedad altamente prevalente.

El experto consideró que los datos del estudio "validan aún más la edición (genética) de bases como un enfoque potencialmente viable para proporcionar un beneficio a largo plazo para los pacientes con o en riesgo de ASCVD".